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Criam um composto que apaga as doenças provocadas por RNA defeituoso

Estrutura do RNA polimerase II. Crédito imagem: David Bushnell, Ken Westover and Roger Kornberg, Stanford University
“Mais de 30 doenças, todas elas incuráveis, são causadas por repetições no RNA – assegura Matthew Disney, líder do estudo publicado na Nature Communications – . O que fizemos foi identificar moléculas que apontam pares de bases do RNA com grande precisão. Em seguida, usamos esta informação para projetar o primeiro candidato a fármaco que se liga aos defeitos causadores da degeneração espinocerebelosa (SCA10). A aplicação do fármaco candidato retorna certos aspectos das células em níveis saudáveis, como se o defeito já não existisse”.
Os resultados do estudo, observa-se como o composto melhorou significativamente vários aspectos das células tiradas diretamente de pacientes com SCA10. As conclusões têm implicações importantes para o tratamento de dezenas de doenças incuráveis, já que as repetições de RNA contribuem para doenças como a doença de Huntington, síndrome de tremor e ataxia associada a X frágil ou distrofia miotónica tipo 1 e 2.
O título do estudo é “Studying Small Molecule Recognition of RNA Base Pairs Enables Design of Bioactive Small Molecule that Targets r(AUUCU) Repeats in Spinocerebellar Ataxia 10”
É um avanço que permitiria encontrar um tratamento de dezenas de doenças incuráveis

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